A Anvisa liberou para Lito Sousa um remédio que nunca entrou num ser humano — e a família diz que qualquer um pode pedir o mesmo. Os dois lados têm razão

Imagine que o médico olha para você e diz: não existe tratamento. Não é "o tratamento é caro" nem "o SUS ainda não incorporou". É não existe, em lugar nenhum do planeta, e a doença costuma matar em menos de um ano. Aí alguém menciona que há uma molécula promissora num laboratório nos Estados Unidos. Nunca foi testada em gente. O que você faz?

A família de Joselito Geraldo de Sousa, o Lito, 59 anos, mecânico de aviação, piloto e dono do canal Aviões e Músicas, fez o que quase ninguém sabe que é possível fazer. E na sexta-feira, 4 de setembro, a Anvisa autorizou a importação e o uso do ALN-6457, desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals, para tratar a doença de Creutzfeldt-Jakob diagnosticada em 21 de agosto — descoberta, por acaso, durante o acompanhamento de um câncer de próstata.

Nos dois dias seguintes, a discussão nas redes virou outra: foi privilégio de famoso ou não foi? A esposa de Lito, Mila Seidl, gravou vídeos para dizer que não. "Vi algumas pessoas dizendo que a Anvisa abriu uma exceção rara. Não foi. Isso é um regulamento, está previsto em lei", afirmou. "Não é algo que foi feito excepcionalmente para o Lito." A Anvisa, por sua vez, disse que a autorização se deu "em caráter excepcional".

Curiosamente, os dois estão certos. E entender por quê é a coisa mais útil que essa história tem a oferecer a quem nunca vai pilotar um avião.

O que exatamente foi autorizado

O ALN-6457 não é um remédio. Ainda. É uma molécula em estágio pré-clínico — ou seja, saiu dos testes em laboratório e em animais, mas não há um único estudo formal em seres humanos para a doença de Creutzfeldt-Jakob. Segundo o pipeline da Regeneron, trata-se de um RNA de interferência desenhado para reduzir a produção da proteína priônica, a PRNP, no cérebro. A lógica é simples de explicar e difícil de executar: se a doença é a proteína normal virando príon e recrutando as vizinhas, produzir menos proteína dá menos matéria-prima para o desastre.

O pedido foi formalizado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha Lito, depois que a farmacêutica o aceitou em seu programa de uso compassivo. A Anvisa afirmou que levou em conta a evolução rápida e irreversível da doença e a ausência de alternativa terapêutica. Lito será a primeira pessoa no mundo a receber a substância para essa indicação. A expectativa da família é que ela chegue ao Brasil entre sete e nove dias a partir da sexta-feira.

A doença, você já leu aqui em agosto, quando o Brasil descobriu que tem um único laboratório capaz de diagnosticá-la: menos de 100 casos suspeitos por ano no país; segundo dados do Ministério da Saúde, cerca de 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. Não há tratamento que interrompa ou reverta o quadro. Nenhum.

A porta existe desde 2013

Mila tem razão num ponto central: o caminho não foi inventado para o marido. Ele se chama uso compassivo e está na Resolução RDC 38, de 12 de agosto de 2013, da própria Anvisa, que regula três programas para medicamentos sem registro no Brasil. O acesso expandido é para grupos de pacientes com doença grave e exige que o remédio já esteja em fase III de estudo — a última antes do registro. O fornecimento pós-estudo garante a quem participou de uma pesquisa continuar recebendo o produto quando ela acaba. E o uso compassivo é o caso individual: um paciente, uma condição grave ou que ameace a vida, nenhuma alternativa satisfatória com produto registrado no país, e um medicamento "novo, promissor, em desenvolvimento clínico".

Repare nas três últimas palavras. A norma pressupõe um remédio em desenvolvimento clínico, com evidências iniciais de segurança em humanos. O ALN-6457 não tem nenhuma. É aí que a Anvisa tem razão ao dizer "excepcional": ela aceitou, para um paciente com prognóstico de meses, um produto que está um degrau abaixo do que a própria regra descreve. Traduzindo do burocratês: a porta existe, mas para passar por ela com esse remédio específico foi preciso que alguém decidisse abri-la um pouco mais.

Existe também um detalhe que Mila menciona de passagem e que muda tudo para quem estiver na mesma situação amanhã.

A chave não está com o paciente

Aqui está o ponto. A RDC 38 diz que a solicitação à Anvisa é feita pelo patrocinador ou por sua representante no Brasil. Patrocinador é a empresa que desenvolve a molécula. Ou seja: antes de a Anvisa dizer sim, a Regeneron precisou dizer sim. E a Regeneron, uma companhia de Nova York sem nenhuma obrigação legal de mandar um produto pré-clínico para um paciente em São Paulo, só disse sim porque uma família com milhões de seguidores, um hospital de referência e uma equipe médica disposta a montar um dossiê bateram na porta certa.

"A gente apresentou bastante documentação, estava bem robusto. Eu me preparei bastante", contou Mila. Os contatos com a farmacêutica foram feitos pela própria família, com participação dos médicos. Ela também disse que houve entendimento do Ministério da Saúde, da Anvisa e até da FDA americana sobre a urgência do caso. Nada disso é ilegal, nada disso é privilégio no sentido de fura-fila. Mas é o que os sociólogos chamam de capital, e o que o resto de nós chama de saber a quem ligar.

Pense na versão sem holofote. Um aposentado de 59 anos em Sobral, no Ceará, com o mesmo diagnóstico, atendido num hospital regional do SUS. O neurologista dele sabe que existe uma molécula da Regeneron? Sabe que a empresa tem programa de uso compassivo? Sabe quem é o representante da empresa no Brasil, quais documentos a Anvisa pede e em que sistema se peticiona? O hospital tem alguém para escrever a justificativa clínica em inglês? Mila resumiu com precisão: "A dificuldade é que essas informações não são claras". Ela agora quer tornar pública a experiência para ajudar outras famílias. É louvável. Também é um atestado de que o Estado não faz isso.

Uma semana que custou caro

Tem um trecho da fala de Mila que merece ser lido devagar. "Sendo muito sincera, foi muito angustiante porque esse fluxo mais rápido levou cerca de uma semana e, em uma semana, a gente perdeu algumas coisas", disse, referindo-se ao estado do marido. E completou: "Mas eu entendo. Eles têm que estar calçados de que estão fazendo a coisa certa. Não podem canetar, precisam apreciar."

Ela está sendo generosa, e está certa. Uma semana, para um pedido que envolve produto sem qualquer dado humano, é rápido de verdade — o prazo médio da agência para esse tipo de petição é de 20 dias úteis. Só que numa doença em que a maioria morre em menos de um ano, uma semana é entre 2% e 4% do tempo que resta. É a aritmética cruel do uso compassivo: quanto mais rara e rápida a doença, mais cada dia de análise pesa, e menos dados existem para justificar a pressa.

Vale dizer também o que não se sabe. Ninguém sabe se o ALN-6457 funciona. A redução da proteína priônica é uma hipótese elegante, testada em animais, e a história da medicina está cheia de hipóteses elegantes que não sobreviveram ao primeiro humano. Existe risco real de efeito adverso; existe risco real de não fazer nada. A família sabe disso. Lito, segundo a Folha, vê "chances de escapar da doença". A ciência diria: chance desconhecida, o que é diferente de zero e diferente de boa.

O que fazer se for com você

Se alguém da sua família receber um diagnóstico sem tratamento, o caminho tem três portas e nenhuma delas está no balcão do posto. A primeira é um estudo clínico em andamento — o registro brasileiro é a Plataforma Rebec e o internacional é o ClinicalTrials.gov, ambos abertos a qualquer pessoa. A segunda é o acesso expandido, quando existe estudo em fase III e o paciente não cabe nos critérios. A terceira é o uso compassivo, que depende de a empresa aceitar. Em todos os casos, o pedido nasce do médico responsável e passa pela empresa antes de chegar à Anvisa.

E aqui a Anvisa poderia fazer mais do que analisar rápido. A RDC 38 está em revisão desde uma consulta pública de outubro de 2023, sem norma nova. Uma página em português claro, com o passo a passo, a lista de documentos, os contatos das empresas com programa compassivo e um canal para o médico do interior tirar dúvida custaria menos do que uma semana de plantão de qualquer diretor. A informação que Mila Seidl teve de garimpar sozinha deveria estar num link do gov.br.

A Anvisa fez o certo, e fez em uma semana. O que não está certo é que, para chegar lá, ainda seja preciso ter um canal com milhões de seguidores.