Hemofilia A: o SUS troca a agulha na veia por uma injeção na pele para crianças até 6 anos

Pense em encontrar a veia de um bebê de um ano. Agora pense em fazer isso duas ou três vezes por semana, todas as semanas, com uma criança que chora, se mexe e ainda não entende por que alguém a espeta. É a rotina de milhares de famílias de crianças com hemofilia A grave no Brasil. O tratamento que evita sangramentos dentro das articulações é o fator VIII de coagulação, e ele só funciona na veia.

Muitos pais aprendem a fazer a infusão em casa, porque a alternativa é morar no hemocentro. Quando a veia não colabora, a saída é implantar um cateter central no peito da criança, que facilita a vida e traz junto o risco de infecção e de trombose. É esse o cenário que a portaria publicada no Diário Oficial da União de quinta-feira (15) começa a mudar.

O que o Ministério da Saúde aprovou

A Portaria Conjunta SAES/SCTIE nº 80, assinada em 15 de setembro e em vigor desde a publicação, aprova o Protocolo de Uso do emicizumabe para crianças de 0 a 6 anos com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. O documento define critérios de diagnóstico, de inclusão e de exclusão, como o tratamento deve ser feito e como estados e municípios vão regular, autorizar e registrar o acesso.

O remédio não é novo no SUS em si. A Portaria SCTIE/MS nº 94, de 26 de dezembro de 2025, já tinha incorporado o emicizumabe para a profilaxia de crianças com hemofilia A grave, ou com atividade de fator VIII abaixo de 2%, sem inibidores e com até 6 anos no início do tratamento. Mas incorporação sem protocolo é como comprar o carro e esquecer a chave: o medicamento existe na lista, só não há regra para dizer quem recebe, onde e como. O texto passou pela Conitec em fevereiro, ficou em consulta pública até 30 de março e só agora virou norma.

A portaria também obriga os gestores do SUS a organizar a rede, definir os serviços de referência e montar os fluxos de atendimento. E exige que a família seja informada dos riscos e possíveis eventos adversos antes de começar. Traduzindo do burocratês: a partir de agora, a falta do remédio no seu estado deixou de ser "não temos protocolo" e passou a ser "não nos organizamos".

Como um remédio imita a peça que falta

Na hemofilia A, falta o fator VIII, uma das proteínas da cascata que forma o coágulo. A função dele é servir de ponte entre dois outros fatores, o IX e o X, para que a reação aconteça. Sem a ponte, o sangue demora demais para coagular, e um tombo bobo vira hematoma enorme. O pior é o sangramento dentro do joelho, do tornozelo e do cotovelo, que volta, volta e vai destruindo a cartilagem até a criança chegar à adolescência com articulação de idoso.

O tratamento clássico repõe o fator VIII que falta. Funciona bem, mas o fator some do sangue em poucos dias, daí as infusões frequentes. O emicizumabe faz outra coisa: é um anticorpo monoclonal com dois braços, um que agarra o fator IX e outro que agarra o fator X, aproximando os dois como faria o fator VIII. Ele não é o fator VIII, mas faz o trabalho dele. E como dura muito mais no organismo, depois das doses iniciais a injeção pode ser semanal, quinzenal ou mensal. Sob a pele, com agulha curta, como insulina.

Para uma criança pequena, a diferença é a de trocar três acessos venosos por semana por, no melhor cenário, uma picada por mês. Para os pais, é trocar a técnica de enfermagem por algo que se aprende numa tarde.

Por que só até 6 anos

Aí está a parte que irrita quem acompanha o tema. Em 2023, a Conitec deu parecer preliminar contrário a incorporar o emicizumabe para crianças de até 12 anos sem inibidores, citando incerteza sobre a evidência e, sobretudo, sobre o custo. A droga é cara, e o fator VIII é produzido e distribuído em larga escala pela Hemobrás. A solução foi estreitar o público para a fase em que o acesso venoso é mais difícil e os benefícios são mais claros: a primeira infância.

É uma decisão defensável do ponto de vista de orçamento. Também é uma decisão que cria um degrau esquisito. A criança que começou antes dos 6 anos segue no tratamento; o irmão diagnosticado aos 7 entra direto no fator VIII intravenoso. Quem tem inibidores, os anticorpos que neutralizam o fator VIII, tem outro protocolo de emicizumabe no SUS desde 2021, com regras próprias.

O que fazer se o seu filho tem hemofilia A

Procure o hemocentro de referência que acompanha a criança e pergunte se ela se enquadra: hemofilia A grave ou fator VIII abaixo de 2%, sem inibidor e com até 6 anos no início. O critério de idade é para começar o tratamento, então não deixe para depois do aniversário.

Peça a dosagem de inibidor atualizada. O protocolo depende dela, e ela muda a conduta.

Entenda que o fator VIII não sai da sua vida. O emicizumabe previne sangramentos, mas um trauma sério, uma cirurgia ou uma extração dentária podem exigir fator VIII ou outro agente na veia. E avise todo laboratório e pronto-socorro que a criança usa o remédio: ele altera exames de coagulação de rotina, como o TTPA, que podem parecer "normais" quando não são.

Se o estado disser que não tem, lembre que a portaria já está em vigor e manda os gestores organizarem a rede. Registre na ouvidoria do SUS (136) e, se for preciso, procure a Defensoria Pública.

O SUS levou de 2023 a 2026 para sair do "não" e chegar a um "sim" com regra escrita para a faixa mais vulnerável. É pouco perto do que se pedia, mas é muito para quem tem um filho de dois anos e um braço que já não aguenta mais ser furado. A agulha não sumiu. Ficou menor, mais rara e saiu da veia.